極希少疾患の遺伝子治療開発に取り組む「VC Gene Therapy」が1億円調達

2024年12月24日、株式会社VC Gene Therapyは、1億円の資金調達を実施したことを発表しました。

VC Gene Therapy（VCGT）は、神戸市立神戸アイセンター病院との共同研究体制のもと、極希少疾患向け遺伝子治療開発に取り組んでいます。

対象とする網膜色素変性（Retinitis Pigmentosa：RP）は、網膜外層の視細胞や網膜色素上皮（RPE）細胞が変性する遺伝性・進行性の網膜変性疾患です。国内の視覚障害の中で緑内障に次いで2番目に多い視覚障害です。患者数は世界で約150万人、日本では約3万人とされています。

VCGTは、まずは、ロドプシン（RHO）遺伝子を対象に、ゲノム編集技術を用いた常染色体顕性（優性）遺伝型網膜色素変性の治療を目指します。さらに、他の対象遺伝子製剤においても臨床開発を行い、国内外で治療を待つRP患者に向け、「日本に来れば治療できるエコシステム」の構築を目指します。

遺伝子治療は、遺伝性疾患に対する根本的治療法として開発されてきた治療法のひとつです。現在は、遺伝子で治す治療を広く指すものとして発展しており、遺伝性疾患以外にも、がんなどの難治性疾患の治療としても注目されています。

遺伝性疾患は染色体や遺伝子の変異によって起こる病気であり、その多くが有効な治療法が見つかっていない難病です。

近年は、科学技術の発展によって研究が加速的に進展しており、さまざまな遺伝子治療が実用化に向けて開発されています。

こうした中で、VC Gene Therapyは、網膜色素変性を対象とした遺伝子治療を開発しています。網膜色素変性は、網膜に異常が発生する遺伝性・進行性の病気です。

研究開発を進めるためには資金調達が非常に重要となります。シリーズ累計発行部数25
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