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2023年5月23日独自のDNA/RNA編集技術による遺伝子治療薬の創薬・研究開発を行う「エディットフォース」が3億円調達

2023年5月22日、エディットフォース株式会社は、総額3億円の資金調達を実施したことを発表しました。
直近では、2023年3月に18億円の資金調達を発表しています。
エディットフォースは、ISCO株式会社と九州大学・中村崇裕教授により設立された、独自のDNA/RNA編集技術(PPRタンパク質プラットフォーム技術)を有する九州大学発のベンチャー企業です。
PPRプラットフォーム技術を利用することで、RNAレベルで特定の遺伝子を標的とし、ゲノムやRNAを自在に操作・改変することが可能です。
このプラットフォーム技術を利用し、主に神経変性疾患、筋疾患、希少疾患などの領域で遺伝子治療薬の創薬・研究開発を行なっています。
今回の資金は、既存パイプラインの推進、基盤技術の改良、新規パイプライン構築に向けた研究開発活動の拡充に充当します。
遺伝子治療とは、遺伝子や遺伝子を導入した細胞を投与し、それによって疾患を治療する治療法のことです。
これまで根本的な治療の方法がなかった疾患を治療できる可能性があることから、近年のゲノム編集技術の発展により新たな治療法として注目が高まっています。
エディットフォースは独自のRNA編集技術「PPRプラットフォーム技術」を有しており、これまでの技術では難しかった遺伝子編集・制御を実現しています。
この技術をベースに、神経変性疾患、筋疾患、希少疾患などの領域で遺伝子治療薬の創薬・研究開発を行っています。
2023年5月現在、もっとも開発が進んでいるのは、筋強直性ジストロフィー1型を対象としたものです。
筋強直性ジストロフィーとは、骨格筋の変性を引き起こす遺伝性筋疾患である筋ジストロフィーの一種であり、成人でもっとも多い遺伝性の筋疾患となっています。
その症状は、筋強直(ミオトニア)と、進行性の筋力低下・筋萎縮(筋ジストロフィー)であり、その他、不整脈、認知機能障害、白内障、内分泌機能異常などの合併症を発症します。
筋強直性ジストロフィーは近年の研究により遺伝子異常が原因であることがわかってきています。有効な治療法のない指定難病であることから、治療法の確立が求められています。
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