ゲノム編集iPS細胞を用いた難治性脳疾患に対する遺伝子細胞治療方法の実用化を目指す「iXgene」が6億円調達

2023年1月5日、株式会社iXgeneは、総額6億円の資金調達を実施したことを発表しました。

iXgeneは、ゲノム編集iPS細胞を用いた難治性脳疾患に対する遺伝子細胞治療方法の実用化を目指す慶應義塾大学医学部脳神経外科発ベンチャーです。

ゲノム編集により自殺遺伝子を導入したiPS細胞由来神経幹細胞を用いた脳腫瘍治療法の開発を進めています。

今回の資金調達により、脳腫瘍治療用途における非臨床試験を進め、ゲノム編集iPS由来神経幹細胞のファーストインヒューマン試験（ヒトを対象とした初めての臨床試験）を目指した開発を進めます。

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iXgeneが治療法の実用化を目指す悪性神経膠腫（グリオーマ）は、原発性脳腫瘍のうち15〜20%を占める難治性の脳腫瘍です。

悪性神経膠腫の治療では、症状が悪化しないように外科手術によって腫瘍を摘出することが行われます。

しかし悪性神経膠腫は脳の表面ではなく脳の内側から発生し、さらに中央部に広がっていくため、外科手術によって完全に取り除くことが難しいという特徴があります。

さらに脳の奥にあるため薬物を届けることが難しく、根治のための治療法はいまだ確立されていません。

iPS細胞を用いた再生医療は、こうした難治性疾患の治療法として期待されていますが、iPS細胞自身が腫瘍を作り出してしまう課題を抱えており、iPS細胞を用いた再生医療の確立に時間がかかっています。

iXgeneは、自殺遺伝子（CD-UPRT）を導入したiPS細胞を分化させた神経幹細胞（NSC）を用いており、この自殺遺伝子を作動させることで細胞自身を死滅させることが可能であるため、安全性を高めたiPS細胞治療を実現できるとしています。

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