2026年10月15日、C4U株式会社は、総額約12億円の資金調達を発表しました。

今回の資金調達により、補助金を含む累計調達額は約43億円となりました。

C4Uは、ゲノム編集技術CRISPR-Cas3を用いて、遺伝性疾患をはじめとする多様な疾患に対する新規の治療法の開発を自社および他社との提携により推進しています。

また、動植物の品種改良といった幅広い産業への応用に向けたプラットフォーム展開に取り組んでいます。

今回の資金調達を通じ、原発性免疫不全症に対する造血幹細胞移植治療法の臨床試験における安全性および有効性の実証をはじめとした、難治性疾患に対する新規治療法の開発を目指します。国産ゲノム編集技術の幅広い産業への応用に向けた国内外への展開にも取り組みます。

ゲノム編集技術とは、DNAを切断する酵素などを利用し、特定の塩基配列を狙って改変する技術です。DNAを切断すると細胞の修復機能が働きますが、その過程で生じる変異を利用したり、修復時に特定の配列を組み込んだりすることで、遺伝情報を改変します。医療分野での新たな治療法の開発や創薬の加速、農作物の品種改良など、幅広い分野での活用が期待されています。

現在、広く利用されている技術のひとつがCRISPR-Cas9です。設計や利用が比較的容易で、効率やコスト面にも利点がある一方、狙った場所以外のDNAまで改変してしまう「オフターゲット変異」のリスクが課題です。また、特許をめぐる権利関係が複雑で、企業が研究開発や事業化を進める際の障壁となる可能性もあります。

こうした課題に対し、C4Uは国産のゲノム編集技術CRISPR-Cas3を用いた新規治療法の開発やプラットフォーム展開を進めています。この技術は、ターゲット遺伝子とその周辺を広く削ることができる特徴を持ち、オフターゲット変異のリスク低減も期待されています。また、CRISPR-Cas9をめぐる特許状況に影響されないことから、研究開発や産業応用の可能性が注目されています。

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